Создан революционный метод генной терапии прямо внутри организма

Этот подход может вылечить не только наследственные заболевания, но и рак.

Ученые из Галле-Виттенбергского университета разработали новое средство доставки ДНК для генной терапии. Их метод использует искусственные липиды, а не модифицированные вирусы, которые сегодня активно исследуются для лечения врожденных иммунодефицитов, слепоты, серповидно-клеточной анемии, рака и других тяжелых заболеваний.

У этого метода есть свои недостатки. Модификация вируса для дальнейшей доставки генетического материала дорогой метод, требует длительной предварительной подготовки, но главное – сопряжена с риском развития сильной иммунной реакции.

Чтобы решить эти проблемы, ученые стали изучать липосомы – их уже используют для доставки в организм других лекарств. Ученые разработали четыре искусственных липида, которые эффективно транспортировали ДНК. Один из четырех липидов под названием DiTT4 ученые будут исследовать в рамках доклинических этапов на моделях животных.

– DiTT4 настолько совместим с компонентами крови, что позволит нам в будущем выполнять генную терапию внутри организма, – заявили авторы.

Если это действительно так, то технология положит начало революции в генной медицине: существующие сегодня методы генной терапии требуют модификации клеток вне организма и их последующего введения.

Недавно по методу вирусной доставки была разработана экспериментальная терапия для эпилепсии. Эффективность подтвердили на лабораторных животных.